Нов метод за генни поправки елиминира до 90% от наследствените болести при човека

Учените са разработили нов метод за генни поправки, базиран на вече известният CRISPR, но по-точен и усъвършенстван. Наречен е Prime editing и на теория може да елиминира до 90% от всички наследствени заболявания при човека. Това съобщи молекулярният биолог д-р Мартин Модер по време на научния форум Ratio, който се проведе в София.

Вместо просто да „деактивира“ определен ген, новият метод е средство за „търсене и подмяна“ на човешкия геном. Prime editing е представен от д-р Дейвид Лиу от Технологичния институт в Масачузец (MIT) и учени от Харвард. Той е в състояние да променя индивидуални букви в ДНК последователността, да трие букви, да внедрява цели блокове от нови букви в генома и всичко това, нанасяйки минимални вреди на ДНК веригата.

Към момента Prime методът е тестван само на отделни култури клетки, но ефикасността му е отвъд всичко познато до момента на учените. Методът е работил забележително добре при 175 поправки в човешки клетки и такива, принадлежащи на мишки.

Ранните експерименти показват, че Prime editing може да поправи една единствена буква, която да премахне сърповидно-клетъчната анемия (заболяване, засягащо кръвта и в частност червените кръвни клетки), да премахне 4 излишни букви, които стоят в основата на болестта Тай-Сач (заболяване, което разрушава нервните клетки в мозъка и гръбначния стълб), и да вмъкне 3 липсващи букви, за да поправи генетична „правописна грешка“, която стои в основата на муковисцидозата (заболяване, засягащо белите дробове).