И САЩ одобри лекарство, базирано на CRISPR

Снимка: iStock

Американската Администрация по храните и лекарствата (FDA) одобри първото лекарство в света, базиранo на технологията за редактиране на гени CRISPR, новаторско лечение на сърповидно-клетъчна анемия, което осигурява потенциален лек за хора, родени с хроничното и съкращаващо живота кръвно разстройство.

Новото лекарство, наречено Casgevy, се прави от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Разрешението е научен триумф за технологията, която може ефективно и прецизно да поправи ДНК мутациите, въвеждайки човечеството в нова ера на генетичните лекарства за наследствени заболявания, пише STAT.

Решението на FDA идва 3 седмици, след като регулаторите във Великобритания станаха първите, които разрешиха лекарството. Одобрението в Европейския съюз се очаква догодина. Очаква се също FDA да се произнесе за EXA-CEL като лечение на бета таласемия, друго наследствено кръвно разстройство, до 30 март.

FDA одобри още едно лечение на сърповидно клетъчна анемия, генната терапия от BLUEBIRD BIO, наречена Lyfgenia. Пациентите вече ще имат възможност за две авангардни терапии, които осигуряват потенциално лечебни ползи.